Estas son enfermedades para las cuales el tratamiento con células madres ha sido beneficioso, pero no constituyen una terapia estándar. Para alguna de estas enfermedades, el transplante de células madres solo desacelera la progresión de la enfermedad, pero no produce cura. Para otras enfermedades, el tratamiento puede efectuar una cura, pero la dosis optima y el uso se encuentra aún en investigación.
• Cáncer de Mama
• Sarcoma de Ewing
• Carcinoma de las células renales
• Hipoplasia del cartílago- Cabello
• Enfermedad de Gunther (Porfiria Eritropoyetica)
• Sindrome Hermansky-Pudlak
• Sindrome Pearson
• Síndrome Swachman-Diamond
• Mastocitosis Sistémica
Enfermedades de almacenamiento de Mucopolisacaridosis
• Mucopolisacaridosis (MPS)
• Síndrome de Hurler (MPS-IH)
• Síndrome Scheie (MPS-IS)
• Síndrome de Hunter (MPS-II)
• Síndrome Sanfilipo (MPS-III)
• Síndrome Morquio (MPS-IV)
• Síndrome Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
• Síndrome Sly, Deficiencia Beta-glucuronidasa (MPS-VII)
• Mucolipidosis II (I-cell Disease)
• Adrenoleucodistrofia (ALD)/ Adrenomieloneuropatía (AMN)
• Enfermedad Krabbe (Leucodistrofia de las celulas globoides)
• Leucodistrofia Metacromática
• Enfermedad de Gaucher
• Enfermedad de Niemann-Pick
• Enfermedad de Sandhoff
• Enfermedad de Tay-Sachs
• Enfermedad de Wolman
• Síndrome de Lesch-Nyhan
• Osteoporosis
Desordenes histiociticos
• Linfohistiocitosis eritrofagocitica Familiar
• Hemofagocitosis
• Histiocitosis de las células Langerhans (LCH; anteriormente denominada Histiocitosis-X)
• Esclerosis múltiple (MS)
• Trombastenia Glanzmann
• Inmunodeficiencia severa combinada (SCID)
• SCID con deficiencia De adenosina-diaminaza (ADA-SCID)
• SCID que es ligada al Factor X
(Reforzando el músculo cardíaco dañado por medio de la INFUSION de células madres o promover su crecimiento)
• Transplante autologo de células madres
• Proliferacion de células madres a partir de drogas



